Valutazione: 0/5 (0 Voti)

 

scarica pdf

 


di A. Curto,1 L. Garattini 1

 

 

Parole chiave:

PREZZI,
FARMACI,
EUROPA

 

Abstract

La regolamentazione del prezzo dei farmaci è sempre stata considerata uno strumento fondamentale di contenimento della spesa farmaceutica in tutti i Paesi Europei, con ricadute economico-occupazionali di un certo rilievo sulla filiera del farmaco.

A partire dall'analisi delle tre principali famiglie di schemi dei prezzi di un farmaco e delle più recenti tendenze, l'articolo lancia una proposta aperta alla discussione di una procedura comune europea per definire il prezzo dei nuovi farmaci, con un approccio differenziato in base alla reale innovatività del prodotto che andrebbe stabilita dall'EMA rispetto all'alternativa terapeutica di riferimento.


 

1 CESAV, Centro di Economia Sanitaria Angelo & Angela Valenti


 

INTRODUZIONE

Sebbene il concetto che il prezzo di un bene dipenda dalla domanda sia alla base della teoria economica, il settore della sanità costituisce un’eccezione. Anche i prezzi dei farmaci sono un chiaro esempio di “fallimento del mercato”, dal momento che essi sono considerati “beni meritori” piuttosto che “beni di consumo”.1

Dal punto di vista della domanda, i pazienti non sono consumatori convenzionali, i medici scelgono la terapia per loro conto (la cosiddetta “relazione di agenzia”) e la spesa farmaceutica è perlopiù sostenuta da un “terzo pagante”.2 Dal punto di vista dell’offerta l’industria farmaceutica, per definizione orientata al profitto analogamente a qualsiasi industria privata, cerca di mantenere quanto più alti possibili i prezzi dei propri farmaci sotto brevetto, al fine di massimizzare il ritorno sulle spese di ricerca e sviluppo (R&S) durante l’intero periodo di diritto alla privativa. Conseguentemente, nel mercato farmaceutico la competizione sui prezzi è ostacolata anche quando sono disponibili alternative con efficacia similare. Storicamente, gli schemi di controllo dei prezzi dei farmaci sono stati un’inevitabile risposta politica al controllo della spesa farmaceutica pubblica.3 Ciò è particolarmente vero in periodi di crisi finanziaria come quelli attuali, quando le risorse diventano realmente limitate in molte nazioni.

In questo articolo vengono discusse le attuali modalità di regolamentazione dei prezzi dei farmaci in Europa dal punto di vista del “terzo pagante”, usando il noto modello di Porter di analisi strategica.4 Partendo dai tre principali approcci concettuali per determinare il prezzo di un bene (cost/reference/value-based), abbiamo considerato come riferimento principale gli stati occidentali della UE, nei quali il controllo dei prezzi dei farmaci ha oramai una lunga tradizione (influente anche nei Paesi dell’Europa orientale attraverso i prezzi di riferimento). Infine, abbiamo discusso le implicazioni di politica sanitaria e i possibili scenari futuri in una prospettiva europea integrata.

 

COST-BASED PRICING

L’approccio del cost-based pricing (CbP) implica che il prezzo di un prodotto rifletta la somma delle sue voci principali di costo. Un chiaro esempio di CbP è costituito dagli schemi matematico-statistici,5 nei quali i prezzi dei farmaci sono basati sulla stima delle principali voci di costo (produzione, commerciali ricerca e sviluppo) per l’industria riportate a ciascun prodotto. Originariamente adottato nei paesi dell’Europa meridionale come Italia e Spagna, questo tipo di approccio è stato oramai quasi del tutto abbandonato nella UE, principalmente a causa della difficoltà di stimare i costi riferiti a un singolo prodotto in una industria multinazionale fondata sulla ricerca come quella farmaceutica. Uno schema attuale indirettamente correlato al CbP è il Pharmaceutical Price Regulation Scheme (PPRS) britannico. Trattasi di accordo volontario rinegoziato ogni cinque anni tra Governo e industria che, nonostante il suo nome, non fissa direttamente i prezzi dei farmaci. Il PPRS in realtà agisce sulla redditività a livello aziendale, disincentivando le spese promozionali sui farmaci e, contemporaneamente, supportando gli investimenti locali in R&S, così incentivando un’industria farmaceutica nazionale orientata alla ricerca.5 Nonostante gli indiscutibili risultati storici, il PPRS è oramai stato indebolito dalla globalizzazione dell’industria farmaceutica, che ha delocalizzato gli investimenti in R&S e sostituito molte voci di costo (costi di produzione e licenze commerciali) con “prezzi di trasferimento” interni alle multinazionali.

 

 REFERENCE-BASED PRICING

L’approccio reference-based pricing (RBP) può essere applicato a un gruppo di prodotti che competono fra di loro nello stesso mercato. Uno schema RbP applicato ai farmaci prevede la definizione di un prezzo di riferimento per un gruppo di sostanze considerate equivalenti sotto il profilo terapeutico in base ad alcune caratteristiche (indicazioni terapeutiche, meccanismo d’azione, struttura molecolare), con riferimento ai prezzi nazionali (“interno”) o esteri (“esterno”) dei prodotti in questione. Originariamente introdotto in Germania (festbeträge)6 e successivamente adottato in Olanda, oggi è diffuso in varie forme in Europa. Il modello tedesco richiede che i farmaci di efficacia simile siano classificati in gruppi e mantenuti sotto un comune prezzo di riferimento a prescindere dalla loro scadenza brevettuale.7 Sebbene non sia sempre semplice definire i “confini” di un gruppo,8 questa soluzione tende a scoraggiare lo sviluppo di farmaci “me-too” con scarso valore aggiunto terapeutico.

 

VALUE-BASED PRICING

L’approccio value-based pricing (VbP) si propone di stabilire un prezzo basandosi sul valore del prodotto percepito dal consumatore.9 Dal momento che un prodotto può essere considerato un insieme di proprietà tangibili e intangibili, con valori diversi che dipendono dalle preferenze del consumatore, il VbP dovrebbe stimare il prezzo che massimizza la “disponibilità a pagare” individuale.

Il VbP è stato proposto per la prima volta in ambito farmaceutico nel 2007 dall’Office of Fair Trading (OFT) nel Regno Unito, con l’obiettivo di abbandonare gradualmente il PPRS. Peraltro, sebbene il precedente Governo avesse pianificato di sostituire il PPRS con uno schema VbP nel 2014, il progetto è stato sospeso piuttosto inaspettatamente e non è stato più inserito nell’agenda politica dell’attuale Governo.

L’ipotesi di VbP britannico si basava sul ricorso alle valutazioni economiche (VE) per la definizione dei prezzi.10 A partire dal 1990 le VE sono state formalmente adottate dalla maggioranza dei paesi dell’Europa occidentale per supportare le decisioni in materia di prezzi e rimborsabilità dei farmaci.8 La VE, in molti paesi europei rinominate con la definizione assai più attraente ed esaustiva di health technology assessment (HTA), è una tecnica impegnativa che richiede per definizione un approccio multidisciplinare.11 Tuttavia, la letteratura economica ha messo in evidenza numerose debolezze nei metodi e nei risultati delle VE in ambito farmaceutico,12 soprattutto quando i farmaci sono ancora all’inizio del loro “ciclo di vita” e le VE si basano necessariamente su molte stime e assunzioni incerte. In particolare, c’è un rischio molto alto di errori sistematici nelle VE basate sul modelling e finanziate dalle aziende farmaceutiche,13 dal momento che i modelli sono strumenti molto flessibili che ben si prestano ad aumentare la probabilità di dimostrare un buon rapporto costo-efficacia di un farmaco, in particolare quando la soglia di accettabilità del rapporto costo-efficacia è nota e il prezzo del farmaco non è stato ancora fissato dalle autorità sanitarie.14

 

TENDENZE ATTUALI NEI PAESI UE

La negoziazione dei prezzi è diventata una pratica comune nella maggior parte dei Paesi della UE, con lo scopo di contenere i costi.1 Per rendere la spesa farmaceutica pubblica più sostenibile, molte autorità nazionali hanno fatto progressivamente ricorso a limiti massimi di prezzo, sconti confidenziali, tetti di spesa e paybacks, oltre ai più convenzionali co-pagamenti/tickets da parte dei pazienti. In pratica, possono anche coesistere contemporaneamente differenti prezzi nazionali per lo stesso prodotto, a seconda del canale di distribuzione (farmacie territoriali oppure ospedaliere) e delle procedure d’acquisto. L’Italia è un buon esempio di questa tendenza, poiché AIFA ha negoziato molti contratti con aziende farmaceutiche fissando un tetto di spesa su un singolo prodotto o (meno frequentemente) su un gruppo terapeutico (ad esempio per gli anticoagulanti orali). AIFA adotta anche tetti nazionali per la spesa farmaceutica territoriale e ospedaliera (rispettivamente 11,35% e 3,5% del Fondo Sanitario Nazionale) distribuiti a livello regionale, i quali prevedono spesso paybacks da parte di molte aziende alla fine di ogni anno.15 Queste strategie influenzano (direttamente o indirettamente) i prezzi reali dei farmaci, così come le numerose gare regionali condotte al fine di contenere la spesa locale, le quali portano anche ad ottenere per lo stesso farmaco prezzi differenti tra le regioni. Un aspetto particolarmente preoccupante di queste negoziazioni nazionali è la mancanza di trasparenza, a cui va aggiunto il carico amministrativo derivante dall’uso di strumenti sofisticati quali i cosiddetti “managed entry agreements”.16 Molte autorità regolatorie, fra le quali AIFA in prima fila, hanno mostrato interesse verso queste procedure flessibili, gradite alle aziende,17 per consentire un accesso rapido a nuovi e costosi farmaci con efficacia marginale, specialmente in oncologia. Questi contratti possono essere raggruppati in due categorie principali: i) schemi financial-based, che consistono in genere in sconti prezzo/dose; ii) schemi performance-based, che dovrebbero portare al pagamento solo per i pazienti che rispondono alla terapia. In entrambi i casi la loro adozione porta ad ottenere prezzi più bassi rispetto a quelli ufficiali.

 

IMPLICAZIONI DI POLITICA SANITARIA

La confusione nelle procedure di definizione del prezzo dei farmaci sembra essere una caratteristica oramai comune ed estesa nei paesi dell’Europa occidentale. La mancanza di trasparenza sui prezzi di molti nuovi farmaci, causata dall’adozione di sconti diretti/indiretti e pubblici/confidenziali, ha nascosto il vero prezzo in diversi paesi europei e ha reso difficile la loro comparazione a livello internazionale. Le procedure convenzionali di definizione del prezzo sono in crisi per una serie di ragioni, fra le quali le più rilevanti sembrano essere i) la pressione finanziaria sulla spesa farmaceutica pubblica dal punto di vista della domanda; ii) la globalizzazione dell’industria farmaceutica sotto il profilo dell’offerta.

Alla luce di quanto discusso, potrebbe essere anche giunto il momento di discutere una procedura europea comune per definire il prezzo dei nuovi farmaci, con lo scopo di trovare un’unica soluzione ai molti problemi comuni in tutte le nazioni. Qui avanziamo una proposta molto generale, auspicabilmente utile per aprire un dibattito in proposito.

Un primo ragionevole passo potrebbe essere quello di classificare i nuovi farmaci approvati a livello europeo in base al loro livello potenziale di innovazione, analogamente a quanto accade in Francia con la scala (da 1 a 5) di Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR).8 A questo scopo, ci si potrebbe più facilmente limitare a due gruppi: i) farmaci per patologie già trattate con successo, che offrono per definizione un miglioramento terapeutico più limitato; ii) farmaci innovativi che rispondono a bisogni terapeutici tuttora insoddisfatti. La European Medicines Agency (EMA) parrebbe l’ente più adatto a gestire questa classificazione, incentivando (se non addirittura obbligando) le aziende farmaceutiche a prevedere studi clinici head-to-head in fase di registrazione, anche in funzione del fatto che tali studi sono sempre più richiesti dalle agenzie nazionali come parte integrante del programma di studi alla base di un dossier regolatorio. Inoltre, sarebbe quanto mai auspicabile un’attività di definizione ex ante delle priorità da parte di EMA, mirata a evidenziare le necessità terapeutiche irrisolte in termini di salute pubblica, per indirizzare gli investimenti di R&S verso le aree terapeutiche di prioritaria importanza per la salute pubblica.

I farmaci che offrono un miglioramento clinico modesto potrebbero essere raggruppati in classi sottoposte a RbP  basati sui prezzi correnti nei mercati nazionali. Ciò obbligherebbe tutte le agenzie nazionali ad informare EMA periodicamente (ad esempio su base annuale) sui prezzi realmente in vigore sul proprio territorio. EMA potrebbe poi stilare una lista ufficiale dei prezzi medi europei, sorta di riferimento ufficiale per RbP “esterni” alla UE.

Il secondo gruppo di farmaci, presumibilmente molto più ristretto, potrebbe essere soggetto a VbP attraverso la stima di un costo per QALY nella prospettiva del terzo pagante. Poiché i costi sono nazionali per definizione e la soglia per considerare un valore accettabile ai fini del rimborso può variare da una nazione all’altra (principalmente in funzione dell’economia locale), il VbP europeo dovrebbe essere definito sulla base di dati economici derivanti da un “paniere” di Paesi. Per aumentare la credibilità di un inevitabile ricorso al modelling per la stima del rapporto costo-efficacia di un nuovo farmaco ed evitare che le aziende sottopongano VE basate su metodi e parametri arbitrari, tali studi potrebbero essere assegnati ad agenzie nazionali che hanno maturato una concreta esperienza in materia di HTA, prevedendo ad esempio un ruolo di primo piano per il British National Institute for Health and Care Excellence (NICE).

Questo “approccio dualistico” non impedirebbe alle autorità nazionali di negoziare sconti a livello locale per rendere più sostenibile l’impatto dei nuovi farmaci sulla spesa farmaceutica pubblica in funzione dei redditi, del quadro epidemiologico e dei profili prescrittivi locali. Ciononostante, reputiamo che si tratterebbe comunque di un passo importante nella giusta direzione per conseguire prezzi più omogenei in Europa.

Concludendo, riteniamo quindi che la soluzione proposta, da discutere ovviamente nei dettagli, potrebbe costituire un passo in avanti per rendere i prezzi europei più trasparenti (sia all’interno che all’esterno della UE) e per ricompensare adeguatamente le aziende che investono in ricerca per offrire farmaci innovativi, a prescindere da dove tale attività di ricerca venga condotta.

 


Bibliografia

  1. Pharmaceutical Pricing Policy in a Global Market. OECD 2008
  2. Scherer F.M. The Pharmaceutical Industry. Prices and Progress. N Engl J Med 2004; 351:927-932. DOI: 10.1056/NEJMhpr04011
  3. Competitiveness of the EU Market and Industry for Pharmaceuticals. European Commission 2009
  4. Porter M. E. Competitive Strategy: Techniques for Analyzing Industries and Competitors. New York Free Press 1998
  5. Garattini L., Salvioni F., Scopelliti D., Garattini S. A comparative analysis of the pharmaceutical market in four European countries. Pharmacoeconomics 1994; 6(5):417-23.
  6. Giuliani G., Selke G., Garattini L. The German experience in reference pricing. Health Policy 1998; 44(1): 73–85    
  7. Schneeweiss S. Reference drug programs: effectiveness and policy implications. Health Policy 2007; 81(1): 17-28
  8. Garattini L., Cornago D., De Compadri P. Pricing and reimbursement of in-patent drugs in seven European countries: a comparative analysis. Health Policy 2007; 82(3): 330–339. DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.healthpol.2006.11.004
  9. Porter M. E. What is value in health care? N Engl J Med. 2010; 363(26): 2477-81. DOI: 10.1056/NEJMp1011024.
  10. Claxton K., Sculpher M., Carroll S. Value-based pricing for pharmaceuticals: its role, specification and prospects in a newly devolved NHS. CHE Discussion Papers February 2011
  11. Garattini L., Casadei G. Health technology assessment: for whom the bell tolls? Europ J Health Econ 2008;9(4):311-2. doi: 10.1007/s10198-008-0113-6.
  12. Drummond M., Sculpher M. Common Methodological Flaws in Economic Evaluations. Medical Care 2005; 43(7 suppl)
  13. Garattini L., Koleva D., Casadei G. Modeling in pharmacoeconomic studies: funding sources and outcomes. Int J Technol Assess Health Care 2010; 26(3):330-3. DOI: 10.1017/S0266462310000322.
  14. Gregson N., Sparrowhawk K., Mauskopf J, Paul J. Pricing medicines: theory and practice, challenges and opportunities. Nat Rev Drug Discov 2005; 4(2): 121-30.
  15. AIFA. The Medicines Utilisation Monitoring Centre. National Report on Medicines use in Italy. Year 2013. Available online at:
    http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/OsMed_Report13_Eng.pdf (latest access 12 December 2015).
  16. van de Vooren K., Curto A., Freemantle N., Garattini L. Market-access agreements for anti-cancer drugs. J R Soc Med 2015;108(5):166-70. doi: 10.1177/0141076814559626.
  17. Garattini L., Curto A., van de Vooren K. Italian risk-sharing agreements on drugs: are they worthwhile? Eur J Health Econ 2015; 16:1–3. DOI 10.1007/s10198-014-0585-5.

Copyright © 2016 - Gruppo Poliartes srl

Su questo sito usiamo i cookies. Per approfondire leggi l'Informativa sui cookies, per accettare clicca su OK.