Valutazione: 5.00/5 (1 Voti)

 

 

Bibliografia

scarica pdf 

 


di Livio Garattini, Alessandro Curto

 

Sia i “terzi paganti” che l’industria farmaceutica hanno mostrato crescente interesse nei confronti dei contratti d’esito, poiché si confida possano servire a ridurre l’incertezza su farmaci potenzialmente innovativi già impiegati in un sistema sanitario attraverso un maggiore investimento nella raccolta di dati di evidenza clinica. La filosofia sottostante consiste nel pagare solamente per i pazienti che rispondono alla terapia, un metodo tanto ambizioso dal punto di vista clinico quanto accattivante sotto il profilo politico. Recentemente un gruppo internazionale di esperti ha proposto per questi contratti la definizione di Performance-Based Risk-Sharing Arrangements,1 invero molto complessa, a testimonianza indiretta di quanto siano attraenti. Esistono diverse tipologie di questi accordi sviluppatisi come risposta ai costi crescenti di nuovi farmaci, sulla cui efficacia sono necessarie ulteriori evidenze prima di esprimere un giudizio compiuto. In linea di principio, questi contratti potrebbero rappresentare un’opportunità per stimolare l’efficienza, sia per il terzo pagante che per le aziende.2 L’obiettivo ambizioso sarebbe quello di ridurre la possibilità che il terzo pagante adotti tecnologie non sufficientemente costo-efficaci, aiutando nel contempo le aziende a ottenere prezzi profittevoli da reinvestire in future tecnologie sempre più innovative.

L’Italia è stata uno dei primi Paesi ad avere introdotto questi accordi: AIFA, l’agenzia italiana del farmaco, ha stipulato il suo primo contratto nel luglio del 2006.3 La complessa gestione di questi schemi, che AIFA ha di recente “ribattezzato” Managed Entry Agreements (MEA), è interamente basata su registri gestiti via web.

I medici ospedalieri devono completare un modulo di prescrizione on-line, con i dati identificativi del paziente, l’indicazione terapeutica e i dosaggi; il sistema valida elettronicamente ogni prescrizione e richiede automaticamente di dispensare il farmaco alla farmacia ospedaliera. Di ogni prescrizione viene tenuta traccia, allo scopo di monitorare l’appropriatezza nell’uso dei farmaci innovativi e costosi sottoposti a questi accordi. AIFA ha pubblicato sul suo sito web stime molto accurate dei tempi richiesti a un medico ospedaliero e a un farmacista per compilare i moduli principali, ripartendo le stime addirittura per operatori esperti e non.4 Tuttavia, i tempi irrisori stimati per compilare alcuni moduli (ad esempio, 30 secondi per la diagnosi di un medico esperto, 10 secondi per un farmacista per la dispensazione) sembrano poco realistici,5 tenendo anche conto della varietà di farmaci e indicazioni terapeutiche.

Sono stati stipulati 29 MEA a ottobre 2012,6 per un totale di 25 farmaci. Come noto, sono tre i tipi di accordo che possono essere concordati con le aziende: i) cost-sharing (CS, n=11), ii) risk-sharing (RS, n=2) e iii) payment-by-result (PbR, n=16). CS implica soltanto uno sconto sul prezzo, solitamente limitato ai primi 2-3 mesi o cicli di terapia. Questa scontistica si traduce generalmente in rimborsi monetari da parte delle aziende sotto forma di pay-back. Gli altri due tipi di contratti sono basati sui casi di “non-responders”. L’azienda deve restituire parte di (RS) o l’intero prezzo (PbR) per ogni paziente non-responder. Qualora dei pazienti rispettino i criteri di non-responder, il farmacista ospedaliero deve formalizzare una richiesta di pay-back all’azienda entro la fine dell’anno; quest’ultima, a sua volta, può accettare o rigettare la richiesta (richiedendo anche un arbitrato in caso di contenzioso).7

 

 

Entrate

Nel settembre 2013 AIFA ha pubblicato per la prima volta i ricavi dei MEA.7 Il pay-back teorico totale ammontava a €46,3 milioni. Tuttavia, il rapporto evidenziava che un terzo di questi ricavi non poteva essere riscosso, a causa di contestazioni con le aziende farmaceutiche (22%) o richieste tardive da parte degli ospedali (11%); quindi, solo €31,3 milioni sono stati incassati alla fine, all’incirca il 5% della spesa totale dei farmaci coinvolti (limitandosi alle indicazioni sotto MEA). Benché dal rapporto non sia possibile risalire a dati disaggregati per farmaco e regione, si può notare che più dell’80% del pay-back teorico nel 2012 si riferiva soltanto a nove principi attivi, avendo i rimanenti diciassette farmaci contribuito per meno di un milione di euro ciascuno.

Come prevedibile, gli accordi di CS sembrano più efficienti di quelli di RS e PbR nel produrre ricavi.7 Infatti, uno schema basato su un semplice sconto dovrebbe essere più facile da gestire rispetto a uno correlato ai risultati clinici, che implica un tempo di valutazione preventivamente fissato, spesso di difficile determinazione pratica.7

 

 

Costi

Per valutare l’effettiva efficienza dei MEA, è necessario prendere in considerazione anche i loro costi di gestione. I MEA sono stati amministrati fino a giugno 2012 da un consorzio interuniversitario.8 AIFA chiedeva alle aziende di pagare una tariffa annuale al consorzio per ogni prodotto sottoposto a MEA, che includeva l’implementazione e la manutenzione del servizio per il primo anno, mentre solo la seconda voce negli anni successivi. Secondo un’indagine informale che abbiamo condotto con tre aziende su quattro prodotti, la tariffa variava da €30.000 a €60.000 per il primo anno, diventando poi inferiore alla metà negli anni successivi. Presumibilmente, queste differenze erano dovute alla complessità e al potenziale volume della modulistica, anche se non sono mai state rese pubbliche le modalità di fissazione di tali tariffe.

Nel maggio 2012 AIFA ha optato per un sistema più trasparente, procedendo all’aggiudicazione di una gara triennale del valore di €8,7 milioni, vinta da una nota società multinazionale di consulenza. Tuttavia, in pratica, tutto ciò ha condotto a un’interruzione nel servizio a fine 2012, a causa di incompatibilità fra i vecchi e i nuovi sistemi di information technology (IT), che è proseguita anche nel 2013 e potrebbe compromettere la maggior parte dei pay-back per l’anno in questione; sebbene AIFA abbia pubblicato delle linee-guida sulla procedura per recuperare i rimborsi 2012-2013,9 tuttavia il successo di tale meccanismo è ancora tutto da verificare.

Inoltre, AIFA dovrebbe formalmente finanziare di “tasca propria” questo nuovo contratto, a meno che non trovi il modo di coinvolgere le aziende nella copertura dei costi.

Il costo diretto totale di conduzione di questi registri dovrebbe essere circa un milione di euro secondo quanto riportato da AIFA sul sito web; peraltro, questo valore parrebbe sottostimato, in quanto anche altre voci di costo (ad esempio, la manutenzione dei servizi IT) dovrebbero essere incluse nel computo.

Infine, un ultimo e affatto trascurabile aspetto riguarda il costo indotto dal tempo impiegato da medici ospedalieri e farmacisti nella compilazione dei moduli, che molto probabilmente rappresenta una somma non indifferente; tuttavia, allo stato attuale non è possibile stimare tale costo, in quanto non è stato reso pubblico il numero di moduli compilati.

 

 

Risultati clinici

Non risulta pubblicato alcun rapporto che abbia analizzato dati clinici sui farmaci sottoposti a accordi di RS/PbR e, più in generale, su quelli inseriti nei registri AIFA, eccezion fatta per un rapporto riassuntivo preliminare pubblicato nel 2007, un anno dopo l’introduzione dei registri.3 Scorrendo alcuni dei moduli che si riferiscono allo stato clinico dei pazienti (disponibili sul sito web di AIFA),10 risulta evidente che tali moduli rispecchiano in pratica l’indicazione approvata, non richiedendo informazioni addizionali sui pazienti in grado di fornire una valutazione clinica più articolata. Per questa ragione, temiamo che le informazioni raccolte potranno difficilmente contribuire all’evidenza esistente sui farmaci sottoposti agli accordi, trattandosi in buona sostanza di una validazione di appropriatezza prescrittiva autocertificata dal prescrittore stesso.

In conclusione, nel rapporto nazionale si afferma che “l’AIFA è l’unica Agenzia regolatoria al mondo ad aver previsto uno strumento come questo (n.d.r. i MEA) nelle fasi precoci di accesso al mercato di un medicinale e di contrattazione del prezzo con le aziende farmaceutiche. Questa disciplina è di una certa complessità e richiede il coinvolgimento di significative risorse da parte dell’Agenzia pertanto, in futuro, vedrà un’evoluzione nel momento in cui si completerà il passaggio alla cosiddetta “Fabbrica dei Registri””.7 Alla luce delle informazioni attualmente (e finalmente) disponibili, sorge legittimo il dubbio se AIFA debba essere così orgogliosa di essere “l’unica agenzia regolatoria al mondo” ad avere così entusiasticamente adottato i contratti d’esito e, ancor di più, se sia così conveniente dal punto di vista del SSN che si trasformi in una “fabbrica di registri”.


  1. Garrison LP, Towse A, Briggs A et al. ISPOR task force reports: Performance-Based Risk-Sharing Arrangements—Good Practices for Design, Implementation, and Evaluation: Report of the ISPOR Good Practices for Performance-Based Risk-Sharing Arrangements Task Force. Value in Health 2013;16(5): 703-719.
  2. Towse A, Garrison LP. Can’t Get No Satisfaction? Will Pay for Performance Help? Pharmacoeconomics 2010;28(2): 93-102.
  3. Agenzia Italiana del Farmaco. Registro Farmaci Oncologici sottoposti a Monitoraggio - Primo rapporto nazionale 2007. http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/registro-farmaci-oncologici-sottoposti-monitoraggio-%E2%80%93-primo-rapporto-nazionale-2007. (ultimo accesso 6 maggio 2014).
  4. Agenzia Italiana del Farmaco. Tempi di compilazione.
  5. I primari oncologici: “Tempo per compilare il registro Aifa è sottratto ai pazienti”. Quotidiano Sanità 18 febbraio 2013. http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?approfondimento_id=3244 (ultimo accesso 6 maggio 2014).
  6. Agenzia Italiana del Farmaco. L'uso dei farmaci in Italia. Rapporto nazionale anno 2012. Osservatorio Nazionale sull'impiego dei Medicinali, OsMed. Roma, (2013). http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/rapporti-osmed-luso-dei-farmaci-italia. (ultimo accesso 6 maggio 2014).
  7. Garattini L, Casadei G. Risk sharing agreements: What lessons from Italy? Int J Technol Assess Health Care 2011;27(2): 169-172.
  8. Cineca. http://www.cineca.it/en (ultimo accesso 6 maggio 2014).
  9. Agenzia Italiana del Farmaco. Linea Guida per la gestione dei rimborsi condizionati applicabili a specialità medicinali soggette a monitoraggio tramite Registri su piattaforma AIFA, per gli anni 2012 e 2013.  15 aprile 2014. http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/Linea_Guida_Rimborsi_2012-2013_ 15_04_2014.pdf (ultimo accesso 6 aprile 2014).
  10. Agenzia Italiana del Farmaco. Lista aggiornata dei nuovi Registri. http://www.agenziafarmaco.gov.it/ it/content/lista-aggiornata-dei-nuovi-registri (ultimo accesso 6 maggio 2014).

Copyright © 2016 - Gruppo Poliartes srl

Su questo sito usiamo i cookies. Per approfondire leggi l'Informativa sui cookies, per accettare clicca su OK.