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di Alessandro Curto, Livio Garattini

 

In tempi di forte crisi abbondano regolarmente idee e soluzioni, in alcuni casi invero assai stravaganti,1 per andare incontro alle mutate esigenze del contesto economico e sociale, proponendo tagli risolutivi e razionalizzazioni della spesa come “panacea” per i conti pubblici fuori controllo. Nel tentativo di porre rapidamente freno a certe situazioni, si rischia di perdere di vista gli obiettivi di lungo periodo, senza che l’occasione di riforma sia realmente colta come vero cambiamento, in grado di incidere in modo strutturale e duraturo sui problemi di fondo che affliggono il nostro Paese.
Naturalmente “l’accetta”, in questi casi, si dirige per inerzia verso i comparti della spesa pubblica più consistenti, nella speranza che la riduzione delle risorse possa essere in un certo senso meglio assorbita. Non a caso anche l’ultimo decreto sulla “spending review” concentra molte delle aspettative governative di risparmio sulla sanità, la cui quota di spesa storica per consumi collettivi è decisamente in crescita rispetto alle altre.2
Limitandoci al comparto di nostra competenza, la maggiore preoccupazione degli ultimi anni risiede principalmente nell’esplosione della spesa farmaceutica ospedaliera, ormai da anni fuori dal tetto programmato,3 a causa della sempre più fiorente introduzione, soprattutto in ambito oncologico, di nuovi costosissimi farmaci biologici, alcuni dei quali, almeno in teoria, altamente selettivi (conosciuti in letteratura come Targeted Therapies, TT).4
In considerazione del carattere fortemente emotivo dell’oncologia,5 è difficile per le agenzie nazionali e internazionali riuscire a influenzare la ricerca industriale in questo ambito; ciò ha fatto sì che un “mercato di nicchia” come quello delle TT potesse diventare di fatto la strategia di crescita più promettente per l’industria farmaceutica, in un periodo di grande difficoltà per la ricerca scientifica, durante il quale lo sviluppo di nuovi farmaci break through stenta a decollare.6
Di conseguenza, oggi più che mai, di fronte alla palese incapacità delle autorità sanitarie sia di abbassare a un livello accettabile il prezzo di questi farmaci, sia di negarne la rimborsabilità, principalmente per questioni politiche ed etiche, spesso fomentate da alcune associazioni dei pazienti “intrecciate” con l’industria farmaceutica (come la recente esperienza inglese dimostra),7 urge uno sforzo cha sappia andare in una direzione diversa da quella finora tracciata dai fallimentari tentativi di applicazione degli accordi di “condivisione del rischio”8 e dal tanto decantato, ma ancora assai vago, modello di Value Based Pricing (VBP), connesso al tuttora ambiguo, almeno in Italia, concetto di Health Technology Assessment.
Prima di procedere nel dettaglio a enunciare la nostra proposta generale, è opportuna una breve, ma speriamo condivisibile premessa. Da un punto di vista teorico, la valutazione dei farmaci per il trattamento di tumori metastatici mette in luce il tipico problema connesso al “fallimento del mercato” in sanità, dove il “terzo pagante” si trova nella condizione di dover coprire i costi dei trattamenti prescritti dal medico al paziente; quest’ultimo, essendo in una posizione di “asimmetria informativa” di estrema debolezza, che limita fortemente la sua capacità di decidere in modo “razionale”, è probabilmente disposto a tutto pur di recuperare la propria salute, e finisce quindi per affidarsi completamente al giudizio del clinico, con il probabile risultato di perdere di vista l’obiettivo principale dei trattamenti di fine vita, ossia alleviare i sintomi di una malattia incurabile.
In generale, parlando in termini di “costo opportunità”, la questione di fondo raramente esplicitata è fino a quando le autorità sanitarie saranno disposte a destinare una parte sempre maggiore delle proprie risorse scarse ai costosi trattamenti di fine vita, visto il loro limitato impatto in termini di sopravvivenza incrementale e la loro convenienza economica, quasi mai di fatto provata:9 per non parlare della qualità della vita, spesso alimentata esclusivamente dalle illusioni indotte nei pazienti.
A titolo esemplificativo, il SSN spende circa 45 milioni di euro all’anno per la rimborsabilità di un solo bioagente per il trattamento di seconda linea del Cancro al Colon Retto metastatico (CCRm), che fornisce un‘aspettativa di vita addizionale mediana massima di 4,7 mesi in uno specifico sottogruppo di pazienti, con età media di oltre 70 anni al momento della diagnosi. Abbiamo recentemente stimato che l’estensione della vaccinazione anti-HPV ai ragazzi di dodici anni in Italia (una possibile strategia di prevenzione del cancro al collo dell’utero nelle donne e dei tumori rari maschili correlati al HPV) costerebbe addirittura poco meno al prezzo corrente di mercato.10
Alla luce di quanto sopra e di una più ampia analisi dell’esperienza europea in tema di compartecipazione alla spesa sanitaria,11 ci siamo chiesti se possa fungere da strumento di contenimento della spesa per questi farmaci ad alto costo un co-payment opzionale, essendo generalmente meno influenzato da pressioni politiche congiunturali. Presentiamo quindi, qui di seguito, la nostra proposta di riforma,12 pur consapevoli delle potenziali implicazioni etiche connesse a un tema così delicato.
Le autorità sanitarie dovrebbero provvedere a impostare una “soglia base” per ogni tumore (ad esempio 6 mesi nel CCRm), fissata anche in base alle Terapie Standard (TS) esistenti, per distinguere i bioagenti a bassa efficacia che promettono di posporre la morte del paziente per un periodo giudicato irrilevante (sotto la soglia), da quelli realmente innovativi che “garantiscono” un reale guadagno di sopravvivenza (oltre la soglia). Ovviamente, la sopravvivenza incrementale ascrivibile al nuovo farmaco dovrebbe riflettere le evidenze cliniche contenute negli studi clinici registrativi ad esso relativi.
Qualora, per ragioni politiche, la rimborsabilità dei farmaci “sotto soglia” non fosse negata, le autorità sanitarie potrebbero decidere di riconoscere una sorta di Prezzo di Riferimento (PR) “automatico”, aggiungendo a quello della TS un extra commisurato al vantaggio in termini di sopravvivenza, stimato proiettando il costo della TS stessa al periodo addizionale atteso dal farmaco “sotto soglia”. Le aziende potrebbero comunque rimanere libere di fissare il prezzo, anche successivamente, qualora il PR non soddisfacesse le loro aspettative. I pazienti che desiderano essere trattati con i nuovi farmaci “sotto soglia” dovrebbero accollarsi l’eventuale differenza con il PR. Si potrebbero introdurre, per ragioni di equità e capacità di risposta clinica alle terapie, eventuali esenzioni in base all’età, dispensando completamente i pazienti giovani (ad esempio, con età inferiore o uguale a 40 anni per CCRm) ed esonerando, parzialmente e in base al reddito, i pazienti tra i 41 anni e l’aspettativa media di vita (differenziata per sesso).
Tale schema regolatorio, coerentemente applicato, dovrebbe fornire alcune prevedibili conseguenze:  1) il “terzo pagante” potrebbe aumentare la sostenibilità dei servizi sanitari, limitando la spesa per trattamenti anti-tumorali terminali molto costosi e di scarsa efficacia; 2) l‘industria farmaceutica rimarrebbe comunque libera di fissare il prezzo di questi prodotti, peraltro costringendo i propri analisti di business a fissare prezzi più “sostenibili” per i propri prodotti;  3) “l’innalzamento dell’asticella” della soglia per la piena rimborsabilità dovrebbe indirizzare gli investimenti verso i campi di ricerca più promettenti nel lungo periodo.  
Da un punto di vista comunicativo, gli oncologi dovrebbero essere spinti a informare più esaustivamente i pazienti e i loro parenti sul reale valore di questi farmaci, al fine di metterli in condizione di valutare più consapevolmente se utilizzarli o meno. Allo stesso tempo, potrebbero trarre vantaggio sotto il profilo professionale dalla partecipazione in qualità di ricercatori a un maggior numero di studi clinici di “superiorità” disegnati per valutare endpoint primari in termini di sopravvivenza.
In conclusione, la nostra proposta, apparirà molto probabilmente provocatoria a molti lettori, ma vuole essere deliberatamente oggetto di dibattito. Mentre la morte è un fatto inevitabile della vita, difficile da accettare per i pazienti e i loro parenti in qualsiasi circostanza, alimentare false speranze nel breve termine è un’illusione valutabile soggettivamente. Tuttavia, se una scelta emozionale comporta un costo opportunità enorme per la società nel suo complesso, a dispetto della scarsa evidenza clinica, un co-payment opzionale potrebbe in tali casi essere considerato uno strumento sufficientemente “etico” di politica sanitaria.

 


 

Bibliografia

  1. Dirindin N. Magrini N. Come risparmiare 200 milioni con un solo farmaco. La voce.info 2 luglio 2012. Disponibile al sito web http://www.lavoce.info/articoli/-sanita/pagina1003158.html (ultimo accesso il 14/02/2013).
  2. Gruppo di lavoro sul “bilancio e patrimonio pubblico” coordinato dal prof. Piero Giarda. Dinamica, struttura e criteri di governo della spesa pubblica: un rapporto preliminare. Gennaio 2012. Disponibile al sito web http://www.tesoro.it/primo-piano/documenti/2012/gruppo_di_lavoro_bilancio_e_patrimonio_pubblico.pdf (ultimo accesso il 14/02/2013).
  3. Ministero dell’Economia e delle Finanze. Relazione generale sulla situazione economica del Paese del 2011. Giugno 2012. Disponibile al sito web http://www.rgs.mef.gov.it/_Documenti/VERSIONE-I/Finanza-Pu/Relazione-/2011/Il_Servizio_sanitario_nazionale_-_RGE_2011.pdf (ultimo accesso il 14/02/2013).
  4. Garattini L. van de Vooren K. Zaniboni A. Ethics for end-of-life treatments: Metastatic colorectal cancer is one example. Health Policy 2013; 109(1):97-103. Doi: 10.1016/j.healthpol.2012.08.017.
  5. Iannelli E. Quando le parole feriscono i malati di cancro come coltelli. Sole 24 Ore, 4 febbraio 2013. Disponibile al sito web http://www.sanita.ilsole24ore.com/art/dibattiti-e-idee/2013-02-04/quando-parole-feriscono-malati-120935. php?uuid=Ab1242QH (ultimo accesso il 14/02/2013).
  6. The failure of cancer medicine? The Lancet 2013; 381(9865): 423. Doi:10.1016/S0140-6736(13) 60228-7.
  7. Richards M. A report for the secretary of state for health. Improving access to medicines for NHS patients. 2008. Disponibile al sito web www.dh.gov.uk/dr_consum_dh/groups/dh_digitalassets/@dh/@en/documents/digitalasset/dh_089952.pdf (ultimo accesso il 14/02/2013).
  8. Pammolli F. Salerno N. C. Riccaboni M. I farmaci oncologici in Italia: innovazione e sostenibilità economica. Cermlab 2012(2). Disponibile al sito web http://storico.cermlab.it/_documents/_argomenti/CERM_Oncology_wp2_2012.pdf (ultimo accesso il 14/02/2013).
  9. Garattini L, Casadei G. Risk sharing agreements: what lessons from Italy? International Journal of Technology Assessment in Health Care 2011; 27(2):169-72. Doi: 10.1017/S0266462311000079.
  10. Garattini L. van de Vooren K. Curto A. Regional HTA in Italy: promising or confusing? Health Policy 2012; 108(2-3):203-6. Doi: 10.1016/j.healthpol.2012. 10.010.
  11. Garattini L. van de Vooren K. Could co-payments on drugs help to make EU health care systems less open to political influence? European Journal of Health Economics 2012. Doi: 10.1007/s10198-012-0428-1.
  12. Garattini L. van de Vooren K. Extending HPV vaccination to boys: an economic perspective. [Electronic response to Castle P, Should HPV vaccine be given to men?] British Medical Journal 2012. Disponibile al sito web www.bmj.com/rapid-response/2012/ 01/13/re-should-hpv-vaccine-be-given-men (ultimo accesso il 14/02/2013).
  13. Curto A. van de Vooren K. Garattini L. Compartecipazione alla spesa farmaceutica in una prospettiva europea. Quaderni di farmacoeconomia 2012; 19(3):20-28.
  14. van de Vooren K. Curto A. Garattini L. Optional copayments on anti-cancer drugs. British Medical Journal 2013; 346 Doi: http://dx.doi.org/ 10.1136/bmj.f349

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