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di Gianluigi Casadei 1

 

Parole chiave:

Farmaci

Innovazione

Spesa farmaceutica

 

 

Abstract

Il SSN ha stabilito che ogni anno, a decorrere dal 2008, il 20% delle risorse incrementali per la spesa farmaceutica venga destinato al rimborso di farmaci potenzialmente innovativi.
A diciotto mesi dall’introduzione della rimborsabilità condizionata su questa innovazione, abbiamo raccolto le informazioni disponibili sul numero di farmaci giudicati innovativi, le motivazioni a sostegno della loro innovatività potenziale, i volumi di vendita e i prezzi rimborsati dal SSN.
Su un totale di cinque farmaci considerati innovativi, tre molecole sono antidiabetici, di cui due per via orale; ad esse si aggiungono un antipertensivo e un farmaco per la cardiopatia ischemica.
La procedura di rimborso condizionato non ha finora favorito un più rapido accesso ai farmaci potenzialmente innovativi, avendo l’approvazione richiesto mediamente 402 giorni.
Non è stato purtroppo possibile reperire alcun documento in cui venissero esplicitati i requisiti di innovatività riconosciuti sulla base dei criteri di disponibilità di altri trattamenti e dell’entità dell’effetto terapeutico. Risulta difficile comprendere quali siano i motivi che potrebbero giustificare tale riserbo, essendo il rimborso di una specialità medicinale un atto pubblico.
Ai farmaci potenzialmente innovativi è stato riconosciuto un valore differenziale particolarmente importante rispetto alle terapie esistenti più recenti, con prezzi di rimborso certamente remunerativi.
In conclusione, parrebbe logico avanzare la richiesta di rendere pubbliche la valutazione dei criteri d’innovatività e la motivazione dei prezzi negoziati per ogni farmaco, in modo da rendere trasparente il costo aggiuntivo di queste nuove molecole.

 


 

1    CESAV, Centro di Economia Sanitaria Angelo e Angela Valenti

 


 

Con la legge n. 222/2007 il SSN ha stabilito che ogni anno, a decorrere dal 2008, il 20% delle risorse incrementali per la spesa farmaceutica venga destinato al rimborso di farmaci potenzialmente innovativi. Per il 2009 tale fondo è stato stimato in 32,6 milioni di euro,1 a fronte di una spesa di 9,2 milioni2 nel 2008. Va subito precisato che non si tratta di un vero e proprio fondo a se stante, in quanto rientra nel tetto di spesa per la farmaceutica territoriale; in tal modo, un pur improbabile sforamento potrebbe aggravare l’eventuale pay-back di tutte le aziende farmaceutiche, mentre una “mancata spesa” verrebbe ad aggiungersi, come è accaduto nel 2008, al fondo di riserva. Tecnicismi finanziari a parte, con questa legge il SSN vuole riconoscere la necessità di dedicare risorse specifiche per l’ammissione al rimborso di farmaci potenzialmente innovativi, fornendo così una risposta concreta alle continue e pressanti richieste da parte industriale di rendere l’Italia un Paese più attraente per la ricerca.
La definizione di farmaco potenzialmente innovativo è scaturita da un lungo lavoro di confronto fra AIFA e Farmindustria, conclusosi il 10 luglio 2007 con l’approvazione da parte della CTS di un documento in cui la valutazione del grado d’innovazione di un nuovo farmaco viene affidata a un algoritmo basato su due criteri: la disponibilità di terapie alternative e l’entità dell’effetto terapeutico. La selettività di questo algoritmo era stata valutata dopo averla applicata a 151 specialità medicinali approvate dall’EMEA nel periodo 1995-2003: solo nel 32,5% di esse l’innovatività era stata giudicata importante, mentre nella maggior parte dei casi trattavasi di innovazione farmacologica (29,1%, nuovo meccanismo d’azione in mancanza di evidenze di superiorità rispetto ai trattamenti disponibili) o tecnologica (21,2%, molecole già disponibili prodotte con biotecnologie o con nuovi sistemi di rilascio), o addirittura di molecole di modesta innovazione (il restante 17,2%).3
I primi farmaci potenzialmente innovativi sono stati rimborsati a partire da Febbraio 2008. Al fine di effettuare un primo bilancio sommario, a diciotto mesi dall’introduzione della rimborsabilità condizionata su questa innovazione, abbiamo raccolto le informazioni disponibili sul numero di farmaci giudicati innovativi, le motivazioni a sostegno della loro innovatività potenziale, i volumi di vendita e i prezzi rimborsati dal SSN in confronto alle molecole già sul mercato (Tabella 1).
Su un campione di sette farmaci considerati innovativi (5 monocomposti e 2 in associazione), tre molecole sono antidiabetici (di cui due per via orale) indicati nel trattamento del diabete mellito di tipo 2 in pazienti non responsivi a metformina o sulfanilurea; ad esse si aggiungono un antipertensivo e un farmaco per la cardiopatia ischemica.
In tutti i casi i farmaci sono stati inseriti nel prontuario PHT con l’eccezione dell’antipertensivo; la loro prescrizione è riservata ai medici specialisti ed è vincolata a un piano terapeutico di durata variabile (1 mese per i due farmaci cardiovascolari; 3-4 mesi per gli antidiabetici).
La prima domanda logica da porsi è se la procedura di rimborso condizionato abbia facilitato l’accesso alla rimborsabilità di questi farmaci. Il confronto fra le date di rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) da parte dell’EMEA e quelle delle determine AIFA rivela come siano stati mediamente necessari 402 giorni per arrivare al rimborso di questi farmaci, con un intervallo variabile da 167 a 812. La negoziazione ha richiesto mediamente 298 giorni, mentre ne sono stati necessari altri 104 per l’attuazione della determina AIFA. Questa tempistica non sembra essere migliorata nel tempo: anche i due farmaci ammessi al rimborso condizionato nel febbraio 2009, sitagliptin+metformina e aliskiren, hanno avuto tempi negoziali, rispettivamente, di 187 e 524 giorni. Questi dati sembrerebbero indicare come la procedura di rimborso condizionato non abbia finora favorito un più rapido accesso ai farmaci potenzialmente innovativi; al contrario, i tempi sono superiori ai circa 320 giorni che nello stesso periodo sono stati necessari all’AIFA per ammettere al rimborso nuovi farmaci oncologici.
Il secondo quesito riguarda il livello di innovatività potenziale associato ai farmaci selezionati. Non è stato purtroppo possibile reperire sul sito di AIFA (e nemmeno altrove) alcun documento in cui venissero esplicitati i requisiti di innovatività riconosciuti sulla base dei criteri di disponibilità di altri trattamenti e dell’entità dell’effetto terapeutico, cioè i due parametri in base ai quali dovrebbe essere valutato il livello di innovatività.4 Anche nelle delibere pubblicate sulla Gazzetta Ufficiale si parla genericamente di innovatività farmacologica potenziale, come nel caso dei farmaci antidiabetici. Risulta difficile comprendere quali siano i motivi che potrebbero giustificare il riserbo sulle valutazioni di innovatività terapeutica potenziale, essendo il rimborso di una specialità medicinale un atto pubblico. Anzi, proprio perché trattasi di farmaci con un’innovatività farmacologica o terapeutica non consolidata, sarebbe auspicabile che, per giungere a risposte concrete e affidabili, l’AIFA fornisse informazioni mirate ai medici, attraverso i propri canali d’informazione, su profili d’impiego dei nuovi farmaci, quesiti irrisolti di efficacia e sicurezza d’impiego e piano di attività concordato con le aziende produttrici. Questo auspicio di trasparenza acquista maggior vigore nel momento in cui revisioni indipendenti sugli antidiabetici potenzialmente innovativi segnalano come non siano ancora chiari i ruoli in terapia per exenatide, sidagliptin e vildagliptin e le informazioni sulla loro sicurezza e tollerabilità siano tuttora necessariamente limitate.5 Anche il caso di aliskiren non è dissimile: il sommario delle caratteristiche di prodotto approvato dall’EMEA riporta che “gli studi effettuati … in monoterapia hanno dimostrato una riduzione pressoria confrontabile con quella di altre classi di agenti antipertensivi, ACEI e ARB compresi” e che “effetti benefici … sulla mortalità e la morbilità cardiovascolari e sul danno d’organo bersaglio non sono attualmente noti”.6
Passando al capitolo prezzi, è possibile notare come sia stato riconosciuto a questi farmaci un valore differenziale particolarmente importante rispetto alle terapie esistenti più recenti, con prezzi di rimborso certamente remunerativi. Per gli antidiabetici il costo/die per sitagliptin (€2,56) e vildagliptin (€2,72) è ampiamente superiore a quello di rosiglitazione e pioglitazone a basse e alte dosi. Il costo di di exenatide è addirittura 3,5 volte maggiore rispetto alle più recenti insuline (detemir e glargine) biotecnologiche (Figura 1).
Anche il confronto dei prezzi riconosciuti per aliskiren conferma come l’AIFA abbia riconosciuto un premium price significativo, corrispondente a più del 50-70% (a seconda della dose) degli antipertensivi più costosi attualmente in commercio (irbesartan e valsartan) e di oltre il 500% rispetto all’ACE inibitore di riferimento ramipril (Figura 2). Sebbene ramipril sia un equivalente, il confronto è comunque interessante considerando che la sua efficacia nella prevenzione della mortalità e della morbilità cardiovascolare e il suo profilo di sicurezza sono ampiamente dimostrati da studi clinici controllati e da una consolidata pratica clinica.
Queste considerazioni sono confermate anche confrontando i costi delle DDD (Tabella 2).
I dati sui consumi dei farmaci potenzialmente innovativi indicano che questi prodotti hanno, a 12 mesi dal lancio, un bacino d’impiego ridotto, anche a causa delle limitazioni prescrittive poste in atto (prescrizione specialistica, piano terapeutico breve e monitoraggio d’uso). Peraltro, alcuni farmaci come sitagliptin mostrano un tasso di crescita a unità particolarmente significativo (Figura 3) e, a causa del prezzo elevato, rappresentano una voce di spesa affatto trascurabile. Nel 2008, i tre antidiabetici hanno generato una spesa di €7,5 milioni, pari al 2% della spesa totale per gli antidiabetici. 5
In generale, la prima sensazione che si ricava da questa revisione sul rimborso condizionato dei farmaci potenzialmente innovativi è quella dell’introduzione di un nuovo criterio per soddisfare in qualche modo le pressioni dell’industria farmaceutica, riconoscendo prezzi particolarmente elevati rispetto ai riferimenti imposti dall’articolo 48 della legge 326/2003. Il fondo per i farmaci innovativi è stato poi contingentato con l’adozione di limitazioni già collaudate nella prescrizione dei farmaci, in modo da limitare la diffusione di questi prodotti a sottopopolazioni specifiche e ben definite; anche i tempi di accesso al rimborso sono rimasti invariati rispetto agli standard attuali. Quindi, si potrebbe definire una strategia di “farmaci ad alto prezzo per pochi”, un approccio peraltro meritevole di una riflessione prodotto per prodotto. Purtroppo non ci sono dati analitici per condurre questo tipo di analisi, nemmeno (un po’ colpevolmente) sull’OsMed 2008, mirata a valutare il rischio di confondere il rimborso condizionato con uno scenario di pre-marketing che porti a situazioni di crescita difficili da tenere sotto controllo, una volta consolidato e ampliato dopo 2-3 anni l’impiego di questi farmaci ad alto costo.
In conclusione, sembra interessante segnalare come alcuni autori americani abbiano recentemente proposto di inserire nei foglietti illustrativi dei nuovi farmaci informazioni comparative con i medicinali già in uso, allo scopo di far comprendere quali siano i benefici aggiuntivi che medici e pazienti possono attendersi dall’impiego della novità.7Tornando all’Italia, essendoci dotati di un Servizio Sanitario Nazionale (SSN) pubblico, parrebbe logico avanzare una richiesta ulteriore: rendere pubbliche la valutazione dei criteri d’innovatività e la motivazione dei prezzi negoziati per ogni farmaco, in modo da rendere trasparente il costo aggiuntivo di queste nuove molecole anche all’esterno dell’AIFA, a partire dai decisori regionali.

 

 


LEGENDA ABBREVIAZIONI

 

CTS:     Commissione consultiva Tecnico-Scientifica
DDD:     Defined Daily Dose (dose giornaliera definita)
PHT:    Prontuario della distribuzione diretta per la continuità assistenziale Ospedale-Territorio
ACEI:     Angiotensin Converting Enzyme Inhibitors (Inibitori dell’enzima che converte l’angiotensina)
ARB:     Angiotensin II Receptors Blockers (Bloccanti dei recettori dell’angiotensina II-Sartani)


 

 

Bibliografia

1.    AIFA. Legge 29 novembre 2007 n. 222 art. 5 comma 1 e 2. Nota sulla metodologia applicativa. http://www.agenziafarmaco.it/allegati/nota_metodologica_300709.pdf (ultimo accesso: 2/8/2009).
2.    Bruzzone M. Spesa farmaceutica fra consuntivi e budget. About Pharma 2009.
3.    Motola D, De Ponti F, et al. Therapeutic innovation in the European Union: analysis of the drugs approved by the EMEA between 1995 and 2003. Br J Clin Pharmacol 2004; 59:475-478.
4.    AIFA. Criteri per la valutazione del grado di innovatività dei medicinali secondo quanto previsto dall’articolo 5, comma 2, lettera a) della legge n. 222/2007. Allegato 1.
5.    Redazione di “Dialogo sui Farmaci”. Le novità del 2008- I costi della innovazione. Dialogo sui Farmaci 2009; 2:66-69.
6.    Rasilez TM Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto. Paragrafo 5.1 Proprietà farmacodinamiche. http://www.emea.europa.eu/humandocs/Humans/EPAR/rasilez/rasilez.htm (ultimo accesso: 15/10/2009).
7.    Stafford RS, Wagner TH, Lavori PW. New, but not improved? Incorporating comparative-effectiveness information into FDA labeling. (10.1056/NEJMp 0906490) pubblicato il 12/8/2009 su NEJM.org.
8.    AIFA –Registro farmaci cardiologici sottoposti a monitoraggio http://cardiologici.agenziafarmaco.it/ normativa.htm (ultimo accesso: 25/8/2009).
9.    AIFA –Registro globale farmaci antidiabetici sottoposti https://antidiabetici.agenziafarmaco.it/normativa.htm (ultimo accesso: 25/8/2009).

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